{"id":3574,"date":"2025-10-28T14:14:37","date_gmt":"2025-10-28T18:14:37","guid":{"rendered":"https:\/\/elglobal.do\/?p=3574"},"modified":"2025-10-28T14:14:40","modified_gmt":"2025-10-28T18:14:40","slug":"terapia-genica-logra-restaurar-audicion-en-ninos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/elglobal.do\/index.php\/2025\/10\/28\/terapia-genica-logra-restaurar-audicion-en-ninos\/","title":{"rendered":"Terapia g\u00e9nica logra restaurar audici\u00f3n en ni\u00f1os"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><em>El tratamiento usado se llama DB-OTO y ha sido desarrollado por la farmac\u00e9utica estadounidense Regeneron, con la indispensable ayuda de una investigaci\u00f3n gen\u00e9tica de dos d\u00e9cadas realizada en Espa\u00f1a.<\/em><\/p>\n\n\n<div class=\"wp-block-image\">\n<figure class=\"alignright size-full is-resized\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"600\" height=\"399\" src=\"https:\/\/elglobal.do\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/image-174.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-3575\" style=\"width:462px;height:auto\" srcset=\"https:\/\/elglobal.do\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/image-174.png 600w, https:\/\/elglobal.do\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/image-174-300x200.png 300w\" sizes=\"auto, (max-width: 600px) 100vw, 600px\" \/><\/figure>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Espa\u00f1a.-<\/strong> Una de las primeras\u00a0terapias g\u00e9nicas\u00a0desarrolladas para curar la sordera de nacimiento acaba de demostrar \u00e9xito inicial, lo que permitir\u00eda revertir una enfermedad para la que actualmente no hay cura. En casos poco frecuentes, los ni\u00f1os nacen con defectos gen\u00e9ticos que no les permiten escuchar nada, aunque sus o\u00eddos est\u00e1n f\u00edsicamente intactos. El nuevo tratamiento ha sido aplicado en 12 ni\u00f1os, varios de ellos en Espa\u00f1a, y ha funcionado en 11. <strong>A tres de ellos les ha devuelto una capacidad auditiva completamente normal.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes que mejor han respondido han pasado de no poder o\u00edr ruidos de m\u00e1s de 90 decibelios, similar al de un martillo hidr\u00e1ulico o un cami\u00f3n en marcha, a distinguir susurros y otros sonidos de menos de 25 decibelios, lo que marca un nivel de audici\u00f3n normal. En la mayor\u00eda de casos, la mejora auditiva es suficiente como para no necesitar\u00a0implante coclear, el tratamiento habitual en estos casos y que, aunque mejora la percepci\u00f3n sensorial, no la recupera del todo. Los ni\u00f1os tratados ten\u00edan edades de entre 10 meses y 16 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia consiste en<strong>\u00a0una sola inyecci\u00f3n<\/strong>\u00a0en la c\u00f3clea, una estructura con forma de caracol en el o\u00eddo interno. Cuando los ni\u00f1os nacen con dos copias defectuosas del gen OTOF, las c\u00e9lulas ciliadas de su o\u00eddo son incapaces de percibir la vibraci\u00f3n de los sonidos y enviar se\u00f1ales qu\u00edmicas a las neuronas para que el cerebro oiga. Con una sola inyecci\u00f3n, en una intervenci\u00f3n de 15 minutos, se introducen virus desactivados que transportan una copia sana del gen. Estos vectores entran selectivamente en las c\u00e9lulas auditivas y restauran el gen da\u00f1ado.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La mayor\u00eda de los pacientes comenzaron a o\u00edr a las pocas semanas de recibir el tratamiento. Uno de los ni\u00f1os fue capaz de identificar por primera vez palabras de una y dos s\u00edlabas, y responder a voces y sonidos en ambientes llenos de ruido. <strong>Esto supone una enorme esperanza de que este tipo de tratamientos permitan recuperar la capacidad de hablar si se aplica en los primeros a\u00f1os de edad. Los resultados del estudio se acaban de publicar en\u00a0<em>The New England Journal of Medicine<\/em>, referente de la mejor investigaci\u00f3n m\u00e9dica.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLos resultados del trabajo son realmente impresionantes, y marcan un hito en el campo de la terapia g\u00e9nica en una enfermedad con p\u00e9rdida de audici\u00f3n\u201d, celebra Paula R\u00edo, presidenta de la Sociedad Espa\u00f1ola de Terapia G\u00e9nica y Celular. \u201cLos resultados de este ensayo son muy prometedores, pero como los mismos autores comentan, necesitamos esperar a los resultados a m\u00e1s largo plazo para hablar de curaci\u00f3n definitiva\u201d, apunta R\u00edo. Sin embargo, hay razones de peso para pensar que un tratamiento de una sola dosis pueda funcionar de por vida. Las c\u00e9lulas ciliadas del o\u00eddo de los mam\u00edferos no se multiplican, vivimos toda la vida con un n\u00famero limitado. Esto puede favorecer que la terapia pueda ser \u201cdefinitiva\u201d, resalta R\u00edo, que no ha participado en el estudio.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este hito supone un \u00e9xito m\u00e1s de la terapia g\u00e9nica, que ya se ha aplicado al tratamiento de la ceguera, as\u00ed como a anemias y otras enfermedades raras, consiguiendo mantener su efectividad hasta\u00a012 a\u00f1os despu\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cHasta ahora, la p\u00e9rdida auditiva relacionada con el gen OTOF se consideraba permanente\u201d, ha explicado\u00a0Lawrence Lustig, jefe de otorrinos de la Facultad de Medicina y Cirug\u00eda de la Universidad de Columbia e investigador del ensayo. \u201cEste conjunto de datos\u201d, destaca, \u201cmuestra respuestas consistentes, r\u00e1pidas y s\u00f3lidas al tratamiento con DB-OTO, y en aquellos pacientes seguidos durante periodos m\u00e1s prolongados, hemos observado estabilidad auditiva, as\u00ed como una mejora continua en la comprensi\u00f3n del habla. Estos resultados son a\u00fan m\u00e1s conmovedores cuando se ven desde la perspectiva de las familias: como dijo uno de los padres, su situaci\u00f3n ahora es inimaginable comparada con la de hace un a\u00f1o. Esto representa verdaderamente una nueva era en el tratamiento de la p\u00e9rdida auditiva\u201d, detalla en una nota de prensa difundida por Regeneron.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo cl\u00ednico sigue en marcha, y la compa\u00f1\u00eda espera solicitar la aprobaci\u00f3n del tratamiento a finales de a\u00f1o. Los resultados se suman a los obtenidos por un tratamiento similar desarrollado en China en colaboraci\u00f3n con la Universidad de Harvard, y que permiti\u00f3 tambi\u00e9n recuperar la audici\u00f3n a\u00a0cinco ni\u00f1os\u00a0que nacieron sordos por mutaciones en el OTOF. Los resultados de estos trabajos sugieren que ser\u00e1n los ni\u00f1os de m\u00e1s corta edad y que a\u00fan no lleven implantes cocleares los que m\u00e1s se puedan beneficiar de estos futuros tratamientos, ya que si funcionan no necesitar\u00edan ninguna pr\u00f3tesis de por vida.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El tratamiento usado se llama DB-OTO y ha sido desarrollado por la farmac\u00e9utica estadounidense Regeneron, con la indispensable ayuda de una investigaci\u00f3n gen\u00e9tica de dos d\u00e9cadas realizada en Espa\u00f1a. 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